16 febbraio 2018 – Sono le SPIRIT-PRO, vere e proprie istruzioni per l’uso per includere nel protocollo dei trial clinici la voce dei pazienti. In particolare si indica una lista di 16 Patient Reported Outcomes (PRO), da inserire in tutti i trial clinici che abbiano come endpoint primario o secondario il parere del paziente, ma con la calda raccomandazione di  cominciare ad includerli anche in tutti gli altri trial clinici. Un processo oggi reso molto più facile dall'avvento di internet e dei suoi strumenti social. 

E’ la definitiva consacrazione del concetto del ‘paziente al centro’. Anche a livello scientifico e di trial clinico. JAMA di questa settimana pubblica infatti le linee guida per l’inclusione dei Patient Reported Outcomes (PRO) nei protocolli dei trial clinici. I PRO sono dei risultati, giudicati direttamente dal paziente e non interpretati da un osservatore, e possono riguardare la valutazione dello stato di salute, della qualità di vita, dei sintomi o dei problemi di compliance.
 
Gli estensori delle linee guida, utilizzando il metodo Enhancing Quality and Transparency of Health Research (EQUATOR), hanno individuato 16 PRO che raccomandano di includere nei protocolli del trial clinici, anche nell’intento di migliorare la qualità dei dati PRO.
 
I PRO considerati nei trial clinici possono fornire informazioni preziose per prendere decisioni cliniche, per guidare la scelta dei claim nelle etichette dei farmaci, per redigere linee guida migliori, per informare le misure di salute pubblica e anche per guidare la scelta dei farmaci da ammettere al rimborso o meno. Va detto tuttavia che i PRO derivanti dai trial clinici finora disponibili erano spesso di qualità non eccelsa.
 
La pubblicazione di SPIRIT (Standard Protocol Items: Recommendations for Interventional Trials) nel 2013 ha fornito una lista di elementi da includere nei protocolli dei trial clinici ma non ha dato indicazioni specifiche in merito ai PRO. Per questo, Melanie Calvert (Centre for Patient Reported Outcome Research, Institute of Applied Health Research, Università di Birmingham) e colleghi hanno deciso di colmare questo gap, lavorando alla selezione dei PRO da includere nei protocolli dei trial clinici e pubblicando su JAMA lo SPIRIT-PRO Extension, che fornisce appunto una guida specifica in questo senso.
 
Gli autori hanno individuato 162 raccomandazioni di protocollo PRO-specifici, provenienti da 54 fonti diverse. La task force ISOQOL (International Society for Quality of Life Research) ha ridotto questa lista a 56 elementi e l’ha sottoposta al giudizio di una consensus, alla quale hanno preso parte 29 esperti. Alla fine sono stati selezionati 16 PRO (5 rielaborazioni di elementi contenuti nello SPIRIT 2013 e 11 nuove estensioni) da includere nei protocolli dei trial clinici, all’interno dei quali i PRO rappresentino l’outcome primario o secondario. Gli autori tuttavia incoraggiano ad utilizzare questi PRO in tutti i trial clinici che prevedano la raccolta dei PRO.
 
I PRO sono per definizione soggettivi, devono essere compilati dai pazienti in una determinata finestra temporale e tutto ciò crea delle difficoltà logistiche e di metodo scientifico.
 
“La determinazione dei PRO più appropriate – spiega in un editoriale Roxana Mehran, Mount Sinai Medical Center, New York - è cambiata molto grazie alle nuove tecnologie. Fino all’arrivo dei social media e all’uso sempre più pervasivo delle tecnologie di comunicazione (la ‘rete’) era impossibile pensare di raggiungere in maniera organizzata un vasto numero di pazienti. Ma oggi questo può diventare realtà e fornire informazioni preziose per la ricerca clinica e gliendpoint dei trial clinici randomizzati”.
 
La parola chiave insomma è ‘standardizzazione’, ora che il paziente è a portata di tablet o di cellulare. Pronto a fornire una montagna di dati su quelle che sono le sue preferenze e le sue opinion in merito a come una determinata terapia lo faccia sentire.
 
Ma nonostante tutti siano d’accordo sull’importanza di incorporare questi strumenti anche per improntare la transizione da un sistema di cura basato sui volumi, ad uno incentrato sulla qualità, le potenzialità di questa vision – secondo l’editorialista – non sono state ancora pienamente colte. Anche per questo, la speranza è che la guida offerta dallo SPIRIT-PRO consentirà di utilizzare meglio questi strumenti, di uniformarne raccolta e interpretazione, superando così molte barriere scientifiche ad oggi esistenti.
 
Ma dovrebbe essere ormai chiaro a tutti che l’opinione del paziente in merito al miglioramento della sua qualità di vita, alla facilità di utilizzo o meno di un presidio/farmaco, al miglioramento dei suoi sintomi grazie ad un approccio terapeutico, è fondamentale e dovrebbe essere incorporata in maniera sistematica e standardizzata in futuro in qualunque protocollo di studi clinici.
 
Maria Rita Montebelli